AI制药里程碑：全球首个AI原创新药进入III期临床

一、一个从"0 到 1"的临床节点

2026 年 9 月 10 日，英矽智能（Insilico Medicine，HKEX：3696）宣布：其候选药物 Rentosertib（ISM001-055）的 III 期临床试验 GENESIS-IPF-3（注册号 CTR20262475 / NCT07687459），已在中国医学科学院北京协和医院完成首例患者入组并给药，同日上海市肺科医院也完成首例患者入组。

这件事的分量，不在于"又一款新药启动三期"，而在于这可能是全球首个完全由生成式人工智能发现并推进到 III 期临床的创新药物。III 期是新药上市前的最后一道关卡——走到这里，意味着它已经不再是实验室概念，而是要在大规模人群中接受真实世界的检验。

二、AI 到底在这款药里做了什么

传统新药研发最昂贵的一步，是找到"打哪里"——也就是靶点。这个过程通常以年为单位，且充满试错。

Rentosertib 的靶点是 TNIK，由英矽智能自研的生成式 AI 平台 Pharma.AI 发现。作为本研究牵头研究者，北京协和医院徐作军教授的评价很直白：

AI 发现的这个靶点 TNIK，之前从未与纤维化建立过关联。这或许说明 AI 在复杂疾病的靶点发现方面，正在开辟一条区别于传统研究范式的路径。

更直观的是效率数字：从靶点识别到进入临床，Rentosertib 只用了 18 个月，期间合成并测试的分子不到 80 个。按传统路径，仅早期发现阶段通常就需要约 4 年。

三、这次临床试验怎么设计

GENESIS-IPF-3 是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，用于系统评估每日一次口服 Rentosertib、持续给药 52 周的疗效与安全性。

研究团队阵容值得注意：

• 牵头研究者：中国医学科学院北京协和医院 徐作军教授
• 联合牵头研究者：中国工程院院士、呼吸病学专家 钟南山院士
• 联合牵头研究者：上海市肺科医院 陈昶院长

四、它要治的是什么病

Rentosertib 面向的适应症是特发性肺纤维化（IPF）——一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征。

IPF 影响全球约 500 万人，预后较差，中位生存期仅 3 至 4 年。目前的抗纤维化药物可以减缓疾病进展，但无法停止或逆转病程，因此临床上迫切需要能真正改善疾病的疗法。

该药物已获得的监管认定包括：2023 年 2 月获 FDA 孤儿药资格认定；2025 年 5 月经 CDE 公示纳入用于治疗 IPF 的突破性治疗品种名单。

五、此前的临床与科研铺垫

这不是突然出现的结果，而是一条已经公开发表、接受过同行评议的研发链条：

其中 IIa 期结果实现了全球首个 AI 驱动药物发现的疗效概念验证。

六、为什么值得关注这条"中国路径"

Rentosertib 的核心研发环节落地在上海浦东张江。英矽智能 2019 年将药物研发中心设于张江药谷，2025 年 12 月 30 日在香港联交所主板挂牌上市。

从产业侧看，这家公司的 AI 平台与管线资产正在获得全球范围的验证：2026 年上半年实现总收入约 1.06 亿美元，同比增长 287%，经调整净利润超 5100 万美元，迎来上市以来首个盈利的半年度。合作方包括礼来、施维雅、武田、齐鲁制药等知名药企。

七、也要保持冷静

有几个事实需要同时看清：

• III 期结果尚未揭晓。首例给药只是起点，按照徐作军教授的说法，从 III 期启动到最终获批上市，顺利的情况下仍需 3 到 4 年。
• 衰老相关的观察样本量有限。相关信号来自较小的受试者群体，且参与者均为 IPF 患者，尚不能在健康人群中推广解读，衰老时钟本身也不是完美的预测工具。
• "AI 发现"不等于"必然成功"。III 期失败在制药行业是常态，AI 缩短的是发现周期、降低成本与试错量，并不能绕过临床验证本身。

八、小结

Rentosertib 的意义或许在于：它把 AI 制药从"概念演示"推进到了"最后一道临床关卡"面前。

过去几年，AI 能画分子、能预测结构、能筛选化合物，但很少有人真正走到 III 期。这一次，走到那里的是一支由中国研究者牵头、中国医院给药的团队。

无论最终结果如何，这条从张江出发的路径，已经为全球 AI 制药产业提供了一个可参照的方向。